Doença adquirida do sangue em que as hemácias se rompem dentro dos vasos, com urina escura, anemia e risco de trombose. O SUS fornece o eculizumabe, que só aparece nos registros a partir de 2023.
Fontes SUS (DataSUS) via Genius Cohort, 2008 a jun/2024Situação resultado estatístico preliminar · 75 reconhecidos no testePacote clínico Elaborado com apoio de inteligência artificial e aprovado por revisão dupla automatizada; ainda sem revisão por especialistas clínicos. D59.5 em 2 meses ou eculizumabe. O eculizumabe só aparece em 2023: quem aparece por ele fica à parte; sensibilidade com os marcos de 2019 e 2020.
Quem o SUS reconhece
O SUS reconheceu 320 pessoas novas com HPN de 2011 a 2023
Em acompanhamento (jun/2024)57556% mulheres
Reconhecidas até jun/2024740
Esperados (faixa de referência)2.140 a 19.280Orphanet · 1-9 / 100 000
O primeiro registro salta em 2023, quando o eculizumabe chega aos registros: são sobretudo pessoas já diagnosticadas, que ficam à parte e fora do teste. "Esperados" é uma faixa epidemiológica de referência, extrapolada da frequência publicada da doença, quase sempre medida em outros países. A diferença entre esperados e reconhecidos não corresponde ao número de pessoas sem diagnóstico: pode refletir atendimento só na saúde suplementar, óbitos, codificação, disponibilidade dos registros e diferenças epidemiológicas.
Pessoas novas reconhecidas por ano
201120
201230
201320
201420
201515
201615
201730
201820
201930
202030
202130
202240
202320
Em acompanhamento por grande região
Norte25
Nordeste155
Sudeste215
Sul120
Centro-Oeste55
Odisseia diagnóstica
Entre quem já usava o SUS havia 2 anos, 4 em cada 10 pessoas com HPN chegam ao reconhecimento sem nenhum sinal da doença anotado antes
Sem nenhum sinal antes37,2%entre quem tinha 2 anos de história no SUS
Já chegam reconhecidas13%primeiro contato com o SUS já com o registro de reconhecimento
Idade mediana no reconhecimento37 anos
Quando apareceu o primeiro sinal
Sem sinal registrado75
Só nos 3 meses antes (investigação)25
3 a 12 meses antes20
1 a 2 anos antes15
2 a 5 anos antes70
Idade no reconhecimento
0 a 9 anos10
10 a 1925
20 a 2965
30 a 3980
40 a 4965
50 a 5945
60 a 6925
70 ou mais10
Sinais que antecedem o reconhecimento
Anemia aplástica idiopática, outra ou não especificada: mais de 120× mais comum nos anos antes do reconhecimento
Somando sinais, consultas com especialista e exames, 76,8% das pessoas com HPN mostravam algo antes, contra 1,8% das pessoas comparadas. Consulta com hematologista ou hemoterapeuta só conta como sinal quando é um novo encaminhamento, porque esses especialistas também fazem o acompanhamento.
Quantas vezes mais comum antes do reconhecimento (escala logarítmica)
Anemia aplástica idiopática, outra ou não especificadamais de 120× · 29,5% dos casos
Transfusão de hemácias em 2 ou mais mesesmais de 110× · 27,1% dos casos
Consulta com hematologista52× · 31,4% dos casos
Consulta com hemoterapeutamais de 30× · 7,2% dos casos
Anemia hemolítica adquirida não autoimune ou não especificadamais de 20× · 5,8% dos casos
Cascata do cuidado
77% das pessoas em acompanhamento receberam o medicamento em 2024
Em acompanhamento575
Já recebeu o medicamento460 (80%)
Em tratamento em 2024445 (77%)
Desempenho da regra
Resultado preliminar: associação estatisticamente significativa, mas ainda com poucos casos para chamar de validação
37 em cada 100 já estavam no grupo de mais pontos (até 1% das pessoas avaliadas) · pelo acaso, menos de 1Cada bonequinho representa 1% das pessoas reconhecidas que o teste podia avaliar.
Os pontos vêm dos sinais registrados no SUS. Entre as pessoas que o SUS reconheceu com hemoglobinúria paroxística noturna de 2019 a 2023 e que o teste podia avaliar (as que já usavam o SUS havia pelo menos 2 anos), cerca de 37 em cada 100 (36,8%) já estavam no grupo de mais pontos no 1º de janeiro anterior ao reconhecimento. Esse grupo reúne no máximo 1% das pessoas avaliadas; pelo acaso, seria menos de 1 em cada 100. Como são poucas pessoas, o número real pode estar entre 26 e 49 em cada 100.
Estar nesse grupo não quer dizer ter hemoglobinúria paroxística noturna: das pessoas que entraram no grupo, só cerca de 1 em cada 11 mil foi reconhecida pelo SUS nos 2 anos seguintes. Por isso a pontuação serve para planejar serviços e pesquisa, não para apontar pessoas.
No teste principal, feito no grupo menor, de até 1 em cada mil pessoas com mais pontos, a diferença em relação ao acaso foi estatisticamente significativa. Mas o teste contou só 75 pessoas reconhecidas, menos que o mínimo de 100 exigido para falar em validação; por isso o resultado ainda é preliminar.
Análises de sensibilidade registradas antes de contar: Só com os marcos de 2019 e 2020, antes da chegada do eculizumabe: se a regra só passar com os quatro marcos, a doença fica preliminar. Sem as consultas com hematologista ou hemoterapeuta, que também fazem o acompanhamento.